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发布时间：2025-05-28 14:37:06点击量：
杜氏肌营养不良症（DMD）（英语：Duchenne Muscular Dystrophy，缩写DMD）是一种遗传性罕见病，已被列入我国《第一批罕见病目录》，发病率约为1/5000男婴，通常在5岁前发病，不经科学治疗，多数患者将在20岁左右呼吸或心力衰竭死亡。许多DMD患者因走路不稳或走路摇摆，常被家长误认为是学习走路较晚，容易延误治疗。尽管DMD目前尚无治愈方法，但糖皮质激素可以帮助维持肌肉力量，延缓疾病进展，延长患者自主行走的时间、提高生活质量并延长生存期，然而这类药物存在明显的副作用。2017年2月，地夫可特片在美国获得批准用于治疗DMD，但目前国内尚未批准上市。相较于传统糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。（瞿乐乐）
