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　　2025年3月17日，全球领先的医疗技术公司西门子医疗宣布了一项重要的人事任命，瓦里安美洲区总裁John Kowal将接替David Pacitti，担任西门子医疗解决方案（美国）公司总裁兼西门子医疗美洲区负责人。John Kowal自2005年加入瓦里安销售团队以来，已在公司内担任了多个管理职位。2017年，他被任命为瓦里安美洲区总裁。同时，Avanos Medical宣布David Pacitti将自2025年4月14日起担任公司新任首席执行官。

　　3月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，武田（Takeda）申报的注射用阿帕达酶α（Adzynma）拟纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。公开资料显示，这是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa，已经于2023年11月获美国FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。

　　锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation,ODD）。ART001是目前全球唯一在中美均已获得临床试验许可的LNP载体体内基因编辑药物，也是中国首个进入人体临床研究(IIT)的同类产品。临床数据显示，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有达到此目标的同类产品。